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田间的19亩苞米地，曾经是章迎（化名）生活的全部。多年以来，这位以种地为生的老人，精心打理那片承载着全家希望的庄稼。然而，就在一个看似寻常的秋天，他的身体突然垮了——面色苍白、四肢无力，连走一两里路去苞米地的力气都没有，最终因严重贫血晕倒在地。他被确诊为骨髓增生异常综合征（MDS），一种多发于老年人，却容易被忽视的血液肿瘤。

据统计，中国约77%的MDS患者属较低危类型，但其中85%的患者确诊时已存在贫血，并依赖红细胞输注治疗。对于较低危的MDS患者而言，“低危”仅代表疾病进展慢，但慢性贫血与输血依赖依然会带来严峻的问题。贫血会导致乏力、头晕、心悸等症状，严重影响患者的生活质量，长期慢性贫血甚至会导致死亡风险显著增加。章迎在病情最严重时，“坐在床上说话都气短，夜里总觉得胸口压着石头”。临床数据显示，血红蛋白长期低于80g/L的患者，心力衰竭风险是常人的3.2倍，生活质量仅为健康人的41%。

同时，单纯的输血治疗还会引发输血依赖等问题。有研究显示，相较非输血依赖患者，输血依赖患者的总生存期显著缩短，较低危MDS患者中位生存时间不足5年。付蓉教授强调：“研究显示，早期脱离输血，5年总生存率可提高2倍。脱离输血的MDS患者可获得更好的预后，最终目标是获得更全面的生活质量改善、延长生存和延缓AML转化。”​

无效造血是MDS的特点之一，其所导致的贫血通常是难治性的，传统的贫血治疗方法有效率低。同时，MDS的既往治疗手段又多存在各种局限，造血干细胞移植治疗对患者条件也有十分严格的要求，其包括感染在内的并发症问题在临床上依然面临较大挑战；加上基于患者不同的预后风险分层可选择的治疗手段也有不同，这些都增加了MDS治疗的复杂性。

章迎一家对此深有体会。对于患者而言，血红蛋白维持在100-120g/L才能保障基本生活需求，而在章迎确诊后，血红蛋白曾一度掉到60g/L金沙游戏电玩城_手机APP下载，不得不依赖输血。女儿章薇在哈尔滨见到父亲时，她形容父亲像是一朵“发蔫的花儿”金沙游戏电玩城_手机APP下载，不可抵挡的老态在身体上、举止间展露无遗，头发白了，甚至连走路也不那么直溜。而看到整个血液内科都是各种“不好的病”，章迎更是觉得“没什么治疗价值”，对摆脱输血依赖、回归正常生活一度完全失去了信心，害怕“最后人也不在了，钱也治没了”。最终，在女儿跪地哀求下，他才同意接受治疗。

据介绍，MDS的既往治疗方式包括输血支持、红细胞生成刺激剂、去甲基化药物、免疫调节剂等，然而，这些疗法目前仍存在受益患者有限、疗效持续时间短等局限性。以输血为例，一方面，我国血液资源长期处于“紧平衡”状态，季节性、区域性缺血问题突出，患者常面临“无血可输”的窘境；另一方面，长期依赖输血对患者生活影响较大，且对于同时存在中性粒细胞减少的MDS患者金沙游戏电玩城_手机APP下载，输血可能增加感染风险。而既往较低危MDS患者的治疗以红细胞生成刺激剂(ESA)为主，但其应答率和疗效持续获益时间有限，仅1/3患者能在6-18个月内产生应答，二线治疗应答率仅20%-40%。

转机出现在2025年，全球首个促红细胞成熟治疗药物在中国获批金沙游戏电玩城_手机APP下载，用于极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者的治疗。作为近20年来首个获批用于治疗LR-MDS的创新药物，它针对红细胞增殖分化成熟障碍，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血。

章迎是幸运的，在确诊之初便已迎来了促红细胞成熟治疗药物在国内的上市。辗转几家医院，医生综合他的各项指标，都给出了促红细胞成熟治疗的方案。在每三周接受一次注射后，他逐渐感到“身上有劲了”，“身体变轻松了”，血红蛋白恢复至100g/L以上，实现了脱离输血的目标，体力和精神状态明显改善。 “过去上个三楼都得歇好几次，接受治疗几个月以后，上四楼不用喘气，每天能散步几千步。”章迎的笑容里重燃生机。

2025年12月，罗特西普的MDS适应症被纳入国家医保目录，预计2026年1月1日起实施。这是继成人β-地中海贫血后，该药在中国纳入医保的第二个适应症，也是国家“真支持创新、支持真创新”政策的具体体现。“纳入医保后，如果能够按照全国平均门诊报销比例50%以上估算，患者将有机会减少一半的自付费用。这样患者就有了坚持长期治疗的底气，避免因为经济原因而放弃使用创新治疗。”付蓉教授表示。

经济压力过去曾是导致MDS患者难以坚持长期规范治疗的一大阻碍。付蓉教授透露，对于较低危MDS患者而言，如果血红蛋白能达到100g/L，机体供氧能力、生活质量就能得到显著改善。然而，由于对疾病治疗目标缺乏正确了解，加之心疼药费，此前有不少患者曾经在使用促红细胞成熟治疗一段时间后，因血红蛋白未能持续提升便误以为耐药而自行停药。 “有的患者血红蛋白刚稳定或没有持续提升就认为治疗无效而中断用药，导致不得不重新输血，反而增加治疗难度”。

付蓉教授强调，较低危MDS的治疗目标是改善造血、提高生活质量。促红细胞成熟治疗的疗效评估一般在半年左右，维持血红蛋白的稳定在临床治疗中具有重要的价值，对患者改善生活质量意义重大。患者应严格遵循医嘱，不应随意更改用药间隔和治疗剂量，同时定期进行检查并评估疗效，避免因误解和经济压力中断治疗。如今医保兜底，患者自付费用大幅降低，极大减轻了经济压力，将有助确保规范、连续的疾病管理，使患者能安心坚持长期治疗。

研究显示，使用促红细胞成熟治疗后，78%的患者1-24周期间输注负荷降低至少50%，这有助于减轻院内血液紧张现状。此外，与接受ESA治疗的患者相比，接受促红细胞成熟治疗的LR-MDS患者全因门诊就诊率降低31%、全因住院率降低26%、MDS相关住院率显著降低25%，减少了医疗资源的利用。“在血源紧张的背景下金沙游戏电玩城_手机APP下载，这对保障其他危重患者用血意义重大，为缓解社会血液紧张、节约医疗资源带来积极意义。”付蓉强调。

作为《CSCO 恶性血液病诊疗指南（2025）》和《NCCN 骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》推荐的一线方案，促红细胞成熟治疗纳入医保，标志着我国MDS治疗进入“创新普惠时代”。谈及未来，付蓉教授充满期待：“期待新版医保落地后，能让更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益，实现改善生存质量与延长生存期的目标。”

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